近日，重庆市人民医院联合复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队完成的OTOF基因治疗多中心临床研究成果，在国际顶级期刊《Nature》发表，标志着先天性耳聋基因治疗向临床应用迈出关键一步。
作为研究共同通讯作者单位与核心参与方，重庆市人民医院全程高质量完成受试者招募、临床干预、规范随访及数据采集工作，为验证治疗方案的安全性、有效性提供了关键临床支撑，助力先天性耳聋基因治疗迈向临床推广新阶段。
本次发布的研究题为“OTOF耳聋基因治疗多中心2.5年随访研究”，针对的是OTOF基因突变导致的DFNB9型先天性耳聋，此前尚无治疗药物。
OTOF耳聋基因治疗药物由舒易来教授团队自主研发，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院牵头，联合重庆市人民医院等全国共8家单位开展多中心临床试验，共纳入42名0.8-32岁受试者，覆盖婴幼儿至成人全年龄段，最长随访时间达2.5年。
长期随访结果显示：达2年随访的受试者听力均恢复至可听见日常交谈水平，其中80%可识别图书馆级别的轻微背景音，60%能听见耳语声；达2.5年随访的有效受试者全部能听清日常交谈，57%可识别图书馆轻音，43%能听见耳语。值得关注的是，该疗法对成年患者同样有效，3名成年受试者中有2名实现听力改善，打破了“耳聋治疗仅对幼儿有效”的传统认知。
该研究成果获评“医学界2024年全球医疗界十大临床突破”“2024年中国医药生物技术十大进展”“中国2024年度重要医学进展”，是我国医学界在基因治疗领域的标志性创新成果。
作为核心参与方，重庆市人民医院耳鼻咽喉头颈外科袁伟教授团队长期深耕耳聋精准诊疗领域。本次研究的成功，实现了耳聋基因治疗从“个案突破”到“多中心验证、临床普惠”的关键跨越，也为全球数百万OTOF相关耳聋患者带来了重获听力的新希望。（文 石亚）
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